全球新藥2025年5月進(jìn)展概述

1.1 進(jìn)展到最新階段的重點(diǎn)項(xiàng)目

5月共671個(gè)藥物有相關(guān)更新動(dòng)態(tài)，其中有280個(gè)項(xiàng)目推進(jìn)到最新的階段，其中在中國(guó)境內(nèi)進(jìn)行的項(xiàng)目共203個(gè)，境外項(xiàng)目有77個(gè)。

1.2 研發(fā)前十靶點(diǎn)

5月有更新動(dòng)態(tài)的671個(gè)項(xiàng)目中，涉及最多的靶點(diǎn)是PD-1，其次是Topo I和GLP-1R。以下是排名前十的靶點(diǎn)，圖中僅展示藥品數(shù)量，具體內(nèi)容可通過(guò)全球藥物分析系統(tǒng)進(jìn)行查看。

1.3 研發(fā)前十適應(yīng)癥

5月有更新動(dòng)態(tài)的671個(gè)項(xiàng)目中，涉及最多的適應(yīng)癥是實(shí)體瘤，其次是非小細(xì)胞肺癌和癌癥。以下是排名前十的適應(yīng)癥及其全球最高研發(fā)階段情況，圖中僅展示藥品數(shù)量，具體內(nèi)容可通過(guò)全球藥物分析系統(tǒng)進(jìn)行查看。

1.4 研發(fā)前十藥品類別

5月有最新進(jìn)展的280個(gè)藥品中，藥品類別占比前三的分別化藥47%，抗體21%，疫苗6%。圖中僅展示前十藥品數(shù)量，具體內(nèi)容通過(guò)全球藥物分析系統(tǒng)進(jìn)行查看。

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全球新藥2025年5月重點(diǎn)項(xiàng)目

2.1 全球獲批的新藥

據(jù)全球藥物分析系統(tǒng)顯示，5月全球共54款藥物獲批上市（包括新獲批適應(yīng)癥），其中境外20個(gè)上市藥品，中國(guó)境內(nèi)34個(gè)藥品，下表展示部分重點(diǎn)上市藥物，文末附完整清單，更多藥品信息可通過(guò)全球藥物分析系統(tǒng)進(jìn)行查看。

5月重點(diǎn)獲批上市藥物

2.1.1. 維拉苷酶β（戈芮寧）——國(guó)產(chǎn)首款戈謝病酶療法獲批上市

2025年5月13日，北?？党缮镏扑幯邪l(fā)的注射用維拉苷酶β（戈芮寧）獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市，用于治療12歲及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈謝病患者。維拉苷酶β是中國(guó)首個(gè)，也是目前唯一本土自主開(kāi)發(fā)的用于治療戈謝病的藥物，打破了進(jìn)口藥物的壟斷局面，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)自主研發(fā)的空白。

目前針對(duì)戈謝病的治療方式大多以酶替代療法，主要針對(duì)的葡萄糖腦苷脂酶，據(jù)全球藥物分析系統(tǒng)數(shù)據(jù)庫(kù)統(tǒng)計(jì)，目前全球共有8個(gè)藥物獲批用于治療戈謝病，只有維拉苷酶β一款為中國(guó)本土開(kāi)發(fā)，其中賽諾菲的伊米苷酶（思而贊）是全球首個(gè)獲批用于治療戈謝病的酶替代療法藥物，最早于1994年在美國(guó)上市，然后在2014年進(jìn)口中國(guó)。目前總共有3款進(jìn)口藥獲批在中國(guó)上市，而北?？党傻木S拉苷酶β作為國(guó)產(chǎn)藥，在價(jià)格和可及性方面具有潛在優(yōu)勢(shì)，能為國(guó)內(nèi)戈謝病患者提供了更多的治療選擇。

2.1.2. Asciminib（信倍立）——全球首個(gè)STAMP靶向治療藥物國(guó)內(nèi)獲批上市

2025年5月13日，諾華宣布，鹽酸阿思尼布（asciminib hydrochloride，信倍立）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療新診斷的費(fèi)城染色體陽(yáng)性的慢性髓細(xì)胞白血?。≒h+CML）慢性期成人患者。阿思尼布成為全球首個(gè)且目前唯一獲批基于ABL肉豆蔻?？诖⊿TAMP）創(chuàng)新機(jī)制的靶向藥物，開(kāi)啟慢粒STAMP精準(zhǔn)靶向治療新時(shí)代，也為國(guó)內(nèi)CML患者提供了全新治療選擇。

2.2 全球申請(qǐng)上市的新藥

據(jù)全球藥物分析系統(tǒng)顯示，5月全球共23款藥物申請(qǐng)上市（包括首次申請(qǐng)和新申請(qǐng)），下表展示部分重點(diǎn)申請(qǐng)上市藥物，文末附完整清單，更多藥品信息可通過(guò)全球藥物分析系統(tǒng)進(jìn)行查看。

5月重點(diǎn)申請(qǐng)上市藥物

2.2.1. MIL-62——國(guó)產(chǎn)首款視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病療法國(guó)內(nèi)申請(qǐng)上市

2025年5月26日，北京天廣實(shí)生物技術(shù)股份有限公司宣布，其自主研發(fā)的創(chuàng)新型第三代CD20抗體MIL62治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）的新藥上市許可申請(qǐng)已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理。目前，中國(guó)已經(jīng)上市了3款進(jìn)口生物大分子藥物用于NMOSD的治療，價(jià)格高昂，中國(guó)患者可及性不高，尚無(wú)國(guó)產(chǎn)藥物獲批上市。MIL62有望成為首個(gè)獲批治療NMOSD的國(guó)產(chǎn)藥物。

2.3 全球新藥重點(diǎn)臨床試驗(yàn)及IND申請(qǐng)

據(jù)全球藥物分析系統(tǒng)顯示，2025年5月首次進(jìn)入重點(diǎn)臨床試驗(yàn)（三期）的新藥項(xiàng)目有18個(gè)，臨床申請(qǐng)有69個(gè)，下表展示部分重點(diǎn)信息，完整信息可通過(guò)全球藥物分析系統(tǒng)進(jìn)行查看。

5月重點(diǎn)臨床及IND藥物

2.3.1. GC-101——國(guó)產(chǎn)首款脊髓性肌萎縮癥基因療法中美同期進(jìn)入Ⅲ期臨床

2025年5月6日，北京錦籃基因科技有限公司的GC-101腺相關(guān)病毒注射液在美國(guó)FDA啟動(dòng)的三期臨床試驗(yàn)（NCT06971094），在10天后的5月16日，錦籃基因在中國(guó)同樣登記啟動(dòng)一項(xiàng)三期臨床試驗(yàn)（CTR20251902），均是用于治療2型脊髓性肌萎縮癥（SMA）。GC-101是首個(gè)針對(duì)脊髓性肌萎縮癥適應(yīng)癥進(jìn)入三期臨床的國(guó)產(chǎn)藥物。

據(jù)全球藥物分析系統(tǒng)數(shù)據(jù)庫(kù)統(tǒng)計(jì)，目前已有4款治療脊髓性肌萎縮癥的藥品獲批上市，但都是海外產(chǎn)品，包括羅氏的risdiplam、諾華的onasemnogene abeparvovec、渤健的nusinersen sodium以及武田的leuprorelin acetate，其中三款已在中國(guó)上市。國(guó)內(nèi)企業(yè)目前只有錦籃基因的GC-101處于第一梯隊(duì)，進(jìn)入臨床三期，還有包括藍(lán)圖生物、嘉因生物、金珂博生物等也有相關(guān)項(xiàng)目進(jìn)入臨床研發(fā)階段。如果臨床順利，GC-101有望成為國(guó)產(chǎn)首款治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，為廣大患者帶來(lái)新選擇。

5月醫(yī)藥交易、投融資及并購(gòu)事件

據(jù)藥智數(shù)據(jù)【投資格局】統(tǒng)計(jì)，2025年4月共357條醫(yī)藥交易事件、169條醫(yī)藥投融資事件和30項(xiàng)企業(yè)并購(gòu)事件發(fā)生，重點(diǎn)交易信息如下，完整清單詳見(jiàn)市場(chǎng)投資格局?jǐn)?shù)據(jù)庫(kù)。

5月重點(diǎn)醫(yī)藥交易事件

5月重點(diǎn)投融資事件

5月重點(diǎn)企業(yè)并購(gòu)事件

附表1：本月獲批上市藥物清單

附表2：本月申請(qǐng)上市藥物清單

數(shù)據(jù)來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)、投資格局?jǐn)?shù)據(jù)庫(kù)